Actualités – publiée le 17/11/2025 par Équipe de rédaction Santélog
Nature Neuroscience
Cette thérapie génique à base d’ARN, développée à l’Université de Tel-Aviv, promet d’être efficace contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative incurable et mortelle qui ne dispose actuellement pas de traitement curatif.
Ces premières données, publiées dans la revue Nature Neuroscience, apportent également une nouvelle compréhension de la SLA.
La sclérose latérale amyotrophique affecte les motoneurones et provoque une paralysie progressive de tous les muscles du corps.
La plupart des patients décèdent dans les 3 à 5 ans suivant le diagnostic, des suites de la paralysie du diaphragme et d’une insuffisance respiratoire.
Dans la SLA, les jonctions neuromusculaires – où les fibres nerveuses (axones) rencontrent les cellules musculaires et transmettent les signaux électriques du cerveau aux muscles – sont altérées.
Cependant, les mécanismes moléculaires à l’origine de ces lésions restent mal compris et aucun traitement efficace n’est aujourd’hui disponible.
La recherche montre que l’ajout d’une molécule d’ARN spécifique à des cellules humaines et à des modèles animaux de SLA permet de stopper la dégénérescence des cellules nerveuses, voire de les régénérer.
Ce sont donc des résultats prometteurs qui apportent un espoir à des millions de patients dans le monde.
L’un des auteurs principaux, le professeur Perlson de l’Université de Tel-Aviv, commente ces travaux : « nous identifions pour la première fois un mécanisme moléculaire crucial de la SLA à ses débuts : une réduction de la quantité de microARN-126 transférée du muscle au nerf, entraînant la formation d’agrégats toxiques de la protéine TDP-43 qui détruisent les neurones. Une thérapie génique axée sur l’ajout de microARN-126 nous semble donc prometteuse ».
L’étude internationale, de grande envergure, identifie ainsi un nouveau mécanisme moléculaire jouant un rôle clé dans la maladie, et qu’il apparaît possible à neutraliser par thérapie génique.
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