Actualités – publiée le 16/10/2024 par Équipe de rédaction Santélog
Acta Neuropathologica Communications
Les oligonucléotides antisens (ASO), de courtes séquences d’ADN simple brin, sont peut-être la clé de nouveaux traitements de la maladie de Parkinson, révèle cette équipe de neuroscientifiques de l’Université de Tokyo.
L’équipe documente en effet, dans la revue Acta Neuropathologica Communications, les effets protecteurs des oligonucléotides antisens (ASO) qui ciblent l’ARNm de l’α-synucléine.
Les chercheurs regardent ici comment les ASO administrés localement dans le cerveau de souris modèles de la maladie de Parkinson peuvent contribuer à prévenir la formation et la propagation d’agrégats d’α-synucléine nocifs caractéristiques.
Les résultats suggèrent que les ASO pourraient être une stratégie thérapeutique efficace pour contrôler la progression de plusieurs maladies neurodégénératives dont les synucléinopathies.
Une preuve de concept de l’efficacité de la thérapie par acide nucléique antisens
On sait que la maladie de Parkinson mais aussi d’autres maladies neurodégénératives sont caractérisées par l’agrégation anormale d’une protéine, l’α-synucléine et que cette agrégation est en cause dans la mort neuronale.
Ces agrégats, appelés corps et neurites de Lewy selon leur localisation se propagent en provoquant continuellement le mauvais repliement de la protéine α-synucléine endogène normale.
La nature complexe de ce processus d’agrégation pose des défis importants dans la gestion de la maladie.
L’étude suggère aujourd’hui qu’une exploitation d’oligonucléotides antisens (ASO) pour réduire l’expression de la protéine toxique pourrait être la base d’une nouvelle stratégie de traitement.
Les ASO sont des composés qui peuvent être conçus pour induire la dégradation spécifique d’un ARNm cible -ici de la protéine α-synucléine- ce qui permet de réduire les niveaux de la protéine correspondante.
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