Actualités – publiée le 24/09/2022 par Équipe de rédaction Santélog
American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine
Cette équipe de la Charité – Universitätsmedizin Berlin confirme ici pour la première fois, l‘efficacité d’une nouvelle thérapie médicamenteuse combinée, qui traite les défauts moléculaires sous-jacents de la maladie, chez les enfants d’âge scolaire primaire, atteints de la maladie.
Ces nouvelles données d’efficacité -et d’innocuité-, publiées dans l’American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine ouvrent l’espoir d’enrayer de manière précoce, chez l’Enfant d’âge scolaire, la progression de la maladie.
La mucoviscidose reste une maladie génétique incurable qui altère la fonction pulmonaire et réduit considérablement l’espérance de vie.
Cependant, une nouvelle thérapie médicamenteuse combinée qui traite les défauts sous-jacents de la maladie a été documentée comme prometteuse chez les patients adultes et adolescents.
L’équipe allemande confirme ici l’intérêt de ce schéma thérapeutique pour les enfants d’âge scolaire.
Caractérisée par l’accumulation de mucus épais et collant, la mucoviscidose est la maladie génétique mortelle la plus courante.
Un défaut dans le canal ionique CFTR (qui se trouve à la surface des cellules épithéliales des voies respiratoires et transporte le sel et l’eau) perturbe l’équilibre hydrique normal, entraînant ce mucus très visqueux.
Cette « fibrose kystique » altère principalement les poumons, qui sont obstrués et deviennent ainsi moins efficaces à éliminer les agents pathogènes.
Le résultat est une infection chronique et une inflammation des voies respiratoires et une fonction pulmonaire progressivement altérée.
Dans les cas graves, une greffe de poumon peut être nécessaire. Aujourd’hui, grâce à l’amélioration des traitements symptomatiques, l’espérance de vie moyenne est d’environ 55 ans.
Il existe aujourd’hui des médicaments qui ciblent non seulement les symptômes de la maladie, mais également ses défauts moléculaires sous-jacents en améliorant la fonction des canaux CFTR – connus sous le nom de modulateurs CFTR. Ces médicaments ne sont disponibles que depuis quelques années.
Traiter la cause soit le défaut sous-jacent du canal CFTR
Pour lire la suite 🡺 MUCOVISCIDOSE : Stopper sa progression dès l’enfance | santé log (santelog.com)
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