Publié le 24/12/2020
Vingt-huit médicaments orphelins [MO] ont été approuvés par l’Agence Européenne du Médicament [EMA] pour traiter les maladies héréditaires du métabolisme [MHM], des maladies rares.
Pour être délivrés aux patients de l’Union Européenne [UE] ils doivent obtenir une AMM nationale, puis être accessibles et prescrits par des centres spécialisés. Une enquête du réseau MétabERN renseigne sur l’accès des patients de l’UE à ces médicaments.
En juillet 2018, MetabERN a adressé un questionnaire en ligne aux 69 « centres d’excellence » du réseau, situés dans 17 pays de l’UE (Allemagne, Belgique, Bulgarie, Croatie, Danemark, Espagne, France, Hongrie, Italie, Lituanie, Pays-Bas, Pologne, Portugal, Royaume Uni, Suède, Slovénie, et République tchèque), et la Norvège.
A cette époque, au moins 26 des 28 MO approuvés par l’EMA avaient obtenu une AMM dans 15 des pays et y étaient donc disponibles (2 thérapies géniques étaient parfois indisponibles).
Les 3 pays qui faisaient exception étaient la Bulgarie (10 MO) et, à un moindre degré, la Pologne et la Slovénie.
Dans trois quarts des centres (52/69) des professionnels de santé ont répondu au questionnaire. Ils faisaient partie d’équipes pluridisciplinaires qui prenaient en charge des enfants et des adultes et élaboraient les plans de traitement en coopération avec les patients ou leurs familles.
Leurs réponses n’ont été informatives que sur 25 MO. En 2018, 15 MO étaient accessibles dans plus de deux tiers des centres (88,5 % en moyenne), et 10 dans moins de deux tiers des centres (40 % en moyenne). Cinq MO, des MO incontournables*, ont été prescrits à presque tous les patients ; 12, prescrits à la moitié des patients (moyenne : 54 %, extrêmes : 38-70 %), et 8, prescrits à peu de patients. Trois MO cumulaient une accessibilité dans peu de centres et une prescription à peu de patients.
Les produits prescrits ont été délivrés moins d’un mois après, en règle générale.
Le non remboursement des médicaments et l’insuffisance du bénéfice attendu impactent les prescriptions de MO
Ainsi, dans un certain nombre de MHM, moins de la moitié des patients reçoit effectivement le MO approuvé pour traiter leur maladie.
Pour quelles raisons certains MO ne sont-ils pas plus prescrits ? Les répondants mettent en avant deux obstacles :
- Le non-remboursement des médicaments, qui sont onéreux
- Et l’insuffisance du bénéfice attendu pour le patient, en fonction de l’état clinique du patient, de ses caractéristiques individuelles et de son choix personnel.
Ces informations sont déclaratives, parcellaires et datées.
Néanmoins, « l’enquête fournit la preuve que la disponibilité sur le marché ne garantit pas l’accès et la délivrance aux patients », ce qui mérite réflexion compte tenu des coûts du développement des MO par les laboratoires pharmaceutiques et de leur achat par les États membres de l’UE.
Au total, il apparaît que « les besoins non satisfaits » en MO des patients de l’UE sont dus, rarement à l’indisponibilité des médicaments, un peu plus souvent à une accessibilité restreinte dans certains pays, et bien plus souvent à l’insuffisance du bénéfice attendu du traitement.
* nitisinone, acide chénodéoxycholique, alglucosidase alpha, idursulfase et galsulfase, pour traiter la tyrosinémie, la xanthomatose cérébro-tendineuse, la maladie de Pompe, les mucopolysaccharidoses II et VI, respectivement.
Dr Jean-Marc Retbi
RÉFÉRENCE : Heard J-M et al. Availability, accessibility and delivery to patients of the 28 orphan medicines approved by the European Medicine Agency for hereditary metabolic diseases in the MetabERN network. Orphanet J Rare Dis 2020. Publié en ligne le 6 janvier 2020. Doi : 10.1186/s13023-019-1280-5
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