Actualités – publiée le 18/11/2022 par Équipe de rédaction Santélog

Nature Biomedical Engineering

Une toute nouvelle génération de virus vecteurs possibles de thérapies géniques au cerveau (Visuel Adobe Stock 398919895).

De nombreuses équipes travaillent au développement d’outils de délivrance de médicaments au cerveau.

Le défi à relever est de franchir la barrière hémato-encéphalique.

De telles techniques sont essentielles pour traiter les cancers du cerveau et les maladies génétiques qui affectent le système nerveux central.

Cette équipe du Brigham and Women’s Hospital (BWH) décrit ici dans la revue Nature Biomedical Engineering, une toute nouvelle génération de virus vecteurs possibles de thérapies géniques au cerveau.

La barrière hémato-encéphalique est en effet un obstacle « imposant » pour la thérapie génique.

Formé de cellules serrées les unes contre les autres, la barrière empêche les toxines et les agents pathogènes qui peuvent être présents dans le sang de pénétrer dans le tissu cérébral, mais il empêche également le traitement des maladies qui affectent le système nerveux central (SNC).

Les scientifiques ont recours aujourd’hui à des véhicules de livraison connus sous le nom de virus adéno-associés (AAV pour adeno associated virus), capable de franchir la barrière dans certaines circonstances, mais la plupart du temps, les AAV restent inefficaces pour transporter les thérapies géniques.

Les AAV sont de petits virus non pathogènes qui peuvent être modifiés pour transporter et délivrer des séquences d’ADN aux cellules ciblées.

De précédentes études ont montré qu’il s’agissait de véhicules d’administration sûrs pour la thérapie génique, qui vise à modifier directement les gènes dans les cellules pour traiter la maladie.

De récents progrès ont permis la découverte d’une nouvelle génération d’AAV capables de pénétrer la barrière hémato-encéphalique de souris modèles de souris, mais la plupart des AAV identifiés à ce jour ne sont pas suffisamment efficaces pour être envisagés pour une utilisation en milieu clinique.

Pour lire la suite 🡺  MALADIES du SNC : L’avancée de la délivrance de thérapies géniques au cerveau | santé log (santelog.com)

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