Actualités – publiée le 7/04/2025 par Équipe de rédaction Santélog
npj Regenerative Medicine
Cette nouvelle thérapie génique va jusqu’à inverser l’insuffisance cardiaque, du moins selon ces données précliniques, qui devront encore être validées chez l’Homme : mise au point par une équipe de biologistes de l’Université de l’Utah, la thérapie parvient (déjà) à restaurer une fonction cardiaque chez l’animal.
La thérapie augmente la quantité de sang que le cœur peut pomper et améliore considérablement la survie et permet « une récupération sans précédent de la fonction cardiaque », selon ces conclusions, publiées dans npj Regenerative Medicine.
Actuellement, l’insuffisance cardiaque est une maladie irréversible.
En l’absence de greffe cardiaque, la plupart des traitements visent à réduire le stress sur le cœur et à ralentir la progression de la maladie.
Cependant, la thérapie génique porte de grands espoirs : elle pourrait aider à guérir le cœur d’un patient sur 4 en vie aujourd’hui, en passe de développer une insuffisance cardiaque.
L’étude se concentre sur la restauration d’une protéine cardiaque essentielle appelée intégrateur de pont cardiaque 1 (cBIN1), dont le niveau est réduit chez les patients insuffisants cardiaques.
Ces faibles niveaux de cBIN1 constituent d’ailleurs un marqueur de risque : « Lorsque les niveaux de cBIN1 sont faibles, nous savons que le pronostic n’est pas bon », souligne l’un des auteurs principaux, le Dr Robin Shaw, directeur du Nora Eccles Harrison Cardiovascular Research de l’Université de l’Utah.
Augmenter les niveaux de cette protéine cardiaque essentielle
Pour tenter d’augmenter les niveaux de cBIN1 et observer les effets, les scientifiques utilisent un virus inoffensif pour administrer une copie supplémentaire du gène cBIN1 aux cellules cardiaques.
Le virus est injecté dans la circulation sanguine ici de gros modèles animaux, modèles d’insuffisance cardiaque, il traverse la circulation sanguine jusqu’au cœur, où il introduit le gène cBIN1 dans les cellules cardiaques.
L’étude préclinique montre que :
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